自研地贫基因治疗落地海南乐城，华大启动百例帮扶计划

深圳新闻网2026年6月3日讯（记者 范洋航 田志强）对于我国南方高发的重型地中海贫血患者，“活着”往往意味着常年与输血和排铁治疗相伴。基因治疗曾带来希望，但美国同类技术近2000万元的费用，将绝大多数家庭拒之门外。如今，这道壁垒正被中国本土科技、海南乐城政策与公益力量联手打破。

6月1日，华大集团旗下禾沐基因宣布，其自主研发的重型地贫基因治疗技术获批落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，治疗费用已降至120万元甚至更低。这标志着华大自研基因治疗技术正式迈入临床应用新阶段，彰显了以科技平权破解罕见病治疗困境的决心。

同时，华大集团CEO尹烨携手禾沐基因、猛犸基金会“天下无贫”公益专项，正式启动“百例地贫患者帮扶计划”，首期集结善款500万元。帮扶依托“乐城管理方+企业+个人+基金会+医院”五维协同救助体系，通过多方资源联动减负，有望将部分贫困患者最终自付治疗费用控制在40万元以内，让尖端技术以更亲民的姿态走向普通家庭。

尹烨在启动仪式上表示：“一项技术最大的失败，不是我们没做出来，而是做出来后患者用不起。在罕见病领域，只有做到科技普惠，才能真正实现‘筛诊治’的闭环。100例患者帮扶只是一个开始，我们希望未来结合人工智能、基因编辑等技术，依托先行先试的平台和社会资源，逐步实现‘天下无贫’。”

有望“重塑”患者造血机能

骨髓移植虽能带来希望，但非亲属骨髓配型成功率极低。而根据前期临床研究，针对符合适应症的患者，禾沐基因的β地贫基因治疗技术，通过慢病毒载体将功能性β-globin基因导入患者自身造血干细胞，有望恢复产生正常血红蛋白的能力。

这种“自体移植”免去了苦等骨髓配型的煎熬，降低了术后移植物抗宿主病风险，无需长期服用免疫抑制药物，且前期化疗强度相对较小。临床随访显示，经过基因修复的造血干细胞能长期稳定存活，可能让患者摆脱终身输血。此前接受该治疗的患者，最长已连续5年多摆脱输血依赖，回归正常生活。

突围天价壁垒

全球基因治疗商业化进程始终伴随着“天价”争议。禾沐基因依托华大集团在基因与细胞领域的积淀，在核心专利、制备工艺和质检放行等环节实现重大突破，彻底摆脱海外技术依赖，将这种底气转化为破除价格壁垒的利器。

海南博鳌乐城先行区的政策与平台优势，为这一新技术临床转化打通了关键路径。经严格审批，该技术正式获批落地先行区海南海控乐城医院（四川大学华西乐城医院），让更多患者能更早用上前沿技术。未来随着技术迭代，治疗费用有望进一步降低。

百例帮扶落地生根

为让科技红利实现平权，尹烨个人捐赠100万元爱心帮扶基金，禾沐基因捐赠300万元，联合猛犸基金会“天下无贫”公益专项，首期500万元善款正式开启“百例地贫患者帮扶计划”。

项目建立起合作医院医学评估、第三方公益社工机构实地走访、基金会统筹研判的三方联合评审闭环机制。基于对患者病情、并发症风险及家庭经济状况的严谨评估，资金向低龄重症、低收入及特殊困难家庭重点倾斜，确保每一份公益资源直达刚需家庭。

“天下无贫”照进现实

多年来，华大基因通过“防增量，去存量”双管齐下，构建起地贫防控“筛、诊、治”全流程闭环。

“防增量”方面，华大基因2013年推出高通量测序地贫基因检测服务，至今已为超百万人提供检测。“去存量”方面，联合发起“华基金”为重型地贫家庭免费提供HLA配型，截至2026年4月底已惠及7990个家庭，873名患者找到全相合配型；2022年启动的“天下无贫”公益专项，已帮助80多名患者成功接受造血干细胞移植手术。

从源头预防到终极治愈，从自主创新到公益落地，华大集团始终坚守“基因科技造福人类”的初心。“天下无贫”已超越一句愿景，成为中国科研、临床、政府与公益人士携手奋进的共同目标，更是科技赋能民生、推动健康中国建设的生动缩影。