医线直击｜全球首款儿童小阴茎专用在研药获批临床试验 专家解读适用与误区

深圳新闻网2026年3月3日讯（记者 李昂徽）2月24日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）GenSci141软膏4个规格获得临床试验默示许可，该药物拟用于改善由高促性腺激素性性腺功能减退症、5α－还原酶2缺乏症、雄激素合成减少型先天性肾上腺皮质增生症，以及特发性因素引发的儿童小阴茎病症。此消息一出，其母公司长春高新股价盘中涨幅逼近20％，部分股民将这款在研药物戏称为“阴伟达”。

据了解，目前全球尚无专门针对儿童小阴茎的获批上市药物。现阶段临床针对儿童小阴茎的干预方式以手术、心理疏导为主，药物治疗多采用外源性雄激素（睾酮及其衍生物）、促性腺激素、促性腺激素释放激素（GnRH）微量泵等，其中临床应用最广泛的外源性雄激素，仍属于超适应症用药。

深圳市儿童医院内分泌科主任医师苏喆介绍，该款在研药物的主要成分双氢睾酮在儿童小阴茎治疗中的效果优于睾酮，且无需经肝脏代谢、无需注射，仅外用涂抹即可给药，具备使用便捷、耐受性佳、操作简便等优势。“睾酮可同时转化为双氢睾酮与雌激素，若用药剂量偏高，且患儿体内雌激素转化酶活性较强，部分男性患儿可能出现男性乳房发育等雌激素相关不良反应；同时，雌激素作用于骨骼，还会加速患儿骨龄增长。”

依据《先天性小阴茎临床管理中国专家共识》定义，“先天性小阴茎”是指新生儿非勃起状态下阴茎伸展长度（stretchedpenilelength，SPL），低于同种族、同年龄或同青春期分期人群均值2.5个标准差。儿童小阴茎存在显著未被满足的临床需求，若未能在学龄前期及时干预，不仅会影响患儿性心理健康，还可能导致无法直立排尿等问题。

苏喆表示，GenSci141软膏目前仅取得临床试验默示许可，后续还需完成Ⅰ至Ⅲ期临床试验、安全性验证及上市申报等一系列流程，距离正式获批上市仍需较长周期。同时她提醒广大家长，儿童阴茎大小需经过专业医生评估，“这个药并不是万能的，一定是要按照严格的指征来用，更不可以滥用。”

2025年，金赛药业母公司长春高新技术产业（集团）股份有限公司入选“2025中国医药创新企业100强”，企业以创新药研发为核心优势，在国内生长激素领域占据主导地位。2022年其生长激素产品被纳入国家集采后，产品价格下调，金赛药业及长春高新业绩增速随之放缓。