晶泰科技赋能！“AI+RNA”罕见病新药再获临床批件

深圳新闻网2026年2月4日讯（记者 王睿）近日，晶泰科技孵化企业ReviR溪砾科技（下称“ReviR”）宣布，双方深度合作的创新药管线 RTX-117获得国家药品监督管理局（NMPA）又一罕见病适应症的临床审批，将开展用于治疗白质消融性白质脑病（Vanishing White Matter,VWM）的临床试验。此前，RTX-117已作为国内首款针对腓骨肌萎缩症（CMT）的1类创新药管线成功实现中美临床试验“双报双批”的里程碑成果。RTX-117在短时间内接连斩获两项罕见病适应症的临床批件，再次验证了晶泰科技AI药物发现平台研发高价值管线并快速实现临床转化的能力，也展现了AI+RNA新药研发路径的巨大潜力。

VWM是一种进行性常染色体隐性遗传的神经退行性罕见病，极具破坏性，临床表现为共济失调及进行性运动功能恶化，发热或轻微外伤等应激诱因可导致患者病情不可逆的急剧恶化，多数患者在儿童期或青少年期死亡，部分成人型患者病程较长但持续进展。其致病靶点机制高度复杂，目前全球范围内尚无任何获批的针对VWM的治疗药物，存在巨大未满足的临床需求。

RTX-117由晶泰科技基于其AI+机器人药物研发平台与ReviR合作开发，是当前国内唯一一款从疾病相关的病理通路出发，从分子源头干预疾病进程的小分子创新药药物。作为一款具备高度选择性的eIF2B小分子激活剂，RTX-117的作用机制在于精准靶向 VWM和 CMT致病的关键通路，通过抑制异常激活的整合应激反应（Integrated Stress Response,ISR）通路恢复mRNA的正常翻译，从而发挥疗效。该管线针对VWM的临床前数据显示出有效的ISR调节及显著的运动功能改善，有望填补VWM治疗空白，为全球患者带来治疗希望。

从针对周围神经系统疾病的CMT到针对中枢神经系统疾病的VWM，RTX-117的适应症跨越不仅是临床范围的扩大，更是药效学表现得极致体现。中枢神经系统疾病治疗高度依赖药物的血脑屏障穿透能力（blood brain barrier，BBB），RTX-117获批进入VWM临床，侧面印证了该分子在脑渗透率、系统性分布及靶向精准度的领先水平。双适应症的布局不仅大幅拓宽了管线的商业化空间与市场天花板，也通过同一分子在不同适应症上的相互验证，进一步提升药物开发的成功率。

值得关注的是，ISR通路失调还被认为与渐冻症（ALS）、帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）以及脑损伤等多种神经系统疾病密切相关。RTX-117精准靶向多种罕见神经退行性疾病共有的分子病因，有望实现“一药多治”，通过在CMT、VWM治疗领域的验证，覆盖更多未被满足的临床需求，进一步打开神经退行性疾病的广阔治疗空间，撬动千亿级疾病治疗市场。

RTX-117的又一适应症临床获批，再次展现了晶泰科技AI+机器人自主实验平台以更低的成本、更高的效率赋能创新药管线，特别是罕见疾病药物研发的巨大潜能。目前，全球已知的7000多种罕见病影响着约4亿患者，其中超90%仍缺乏有效治疗方案。ReviR与晶泰科技多个在研管线的持续成功，为AI助力新药研发、攻克罕见病的投资回报率挑战树立成功实践，有望为更多“无药可用”的罕见病患者带来新的治疗希望，在全球罕见病治疗格局中，贡献兼具经济回报与社会价值的“中国方案”。

同时，随着RTX-117的临床获批及多项合作的成功进展，晶泰科技将获得由ReviR支付的数千万港币里程碑付款。未来晶泰科技亦有权参与其全球销售分成及后续授权收益分成，为患者、合作伙伴、投资人创造可持续的价值。 ReviR副总裁刘阳博士表示：“RTX-117能够实现从CMT到VWM的适应症拓展，得益于团队对神经退行性疾病底层病理机制的深刻洞察，以及VoyageR AI平台在翻译调控、靶点识别上的精准赋能。同时，合作伙伴晶泰科技AI+机器人药物研发平台的专业支持，也为RTX-117的快速临床准入提供了坚实保障。我们非常自豪能推动这一科研成果迈向临床转化阶段。”